Рикардо и Џесика Батиста су били пресрећни када су у августу прошле године добили ћерку. Али, малој Еви је само неколико недеље по рођењу дијагностикована спинална мишићна атрофија (СМА). Иако је реч о реткој и смртоносној болести, наду овим младим родитељима из Торонта да њихова ћеркица ипак може оздравити пружио је „Новартис” новом генском терапијом коју производи његова америчка подружница „Авексис”.

Али, пут до лечења мале Еве, која се родила без СМН1 гена, због чега јој прогресивно слабе мишићи, а потом долази до проблема с гутањем и дисањем и, у каснијој фази, до парализе, за сада води једино преко „томболе” у којој је главна награда – лек.

Нови препарат „золгенсма” за примену је одобрен засад само у САД и тренутно је најскупљи лек на свету – његова примена кошта 2,1 милиона долара по пацијенту. „Контактирали смо с неколико породица из САД чија су деца примила ову генску терапију и закључили да би за нашу Еву то било најбоље решење”, каже за Би-Би-Си Рикардо Батиста.

Међутим, овај канадски пар је за неколико месеци тешком муком прикупио једва половину потребних средстава и зато им је сада једина нада да дођу до лека за Еву – „лутрија”. Почетком фебруара фармацеутски гигант са седиштем у Базелу одлучио се на контроверзан корак да ове године додели 100 бесплатних терапија „золгенсмом” тако што ће имена оболеле деце извлачити из бубња. Идеја „Новартиса” је да на сваке две недеље током 2020. године једно дете које болује од СМА методом случајног избора добије овај скупи лек.

Ово наградно извлачење, које је привукло пажњу родитеља оболеле деце широм света, многи виде као етички проблематичну кампању „Новартиса”, питајући се зашто ова фармацеутска компанија не снизи цену лека како би био доступан што већем броју оболелих. Према неким проценама, на сваких шест до десет хиљада беба, једно дете се рађа са СМА, који је највећи генетски убица деце узраста до две године.

У Америци је до сада око 200 деце примило нову терапију. Како за агенцију ДПА објашњава портпаролка „Новартиса”, у њиховој фабрици у Илиноису производња „золгенсме” је ограничена. Укључујући редовну планирану производњу, та фабрика за сада може да произведе само 100 додатних доза овог све траженијег лека.

Један од пацијената из Немачке који је примио терапију „золгенсмом” јесте Михаел, син Марине Мантел, рођен 2018. године.

„Првих шест недеља по рођењу веровали смо да је потпуно здрав, али је одједном престао да се покреће. Убрзо је имао проблема са плућима и није могао ни да се накашље”, прича за ДПА Марина Мантел, чијем сину је убрзо дијагностикована спинална мишићна атрофија.

Малог Михаела су почели да лече „спинразом”, првим одобреним леком за СМА, који производи америчка компанија „Биоген”, али он није дао резултате.

Када су надлежни у САД у мају прошле године дали зелено светло за „Новартисов” лек, Мантелова је одлучила да настави борбу да спасе свом сину живот. Мали Михаел је почео с терапијом у септембру 2019, иако „золгенсма” још увек није званично одобрена за употребу у Европи.

„Добро напредује. Сада може сам да се окрене и да седне”, прича задовољно његова мајка. Мантелова сматра да „лутрија” није баш добар потез, али има разумевања: „’Новартис’ барем нешто предузима.”

Немачки научник Норберт Паул сматра да то није начин на који би требало помоћи деци оболелој од ове ретке болести. Он сматра да је боље направити селекцију пацијената по одређеним критеријумима и предност дати деци која немају других могућности за лечење.

„Наградно извлачење које организује ’Новартис’ оставља утисак да је постојећа терапија ’спинразом’ слабијег квалитета, као јефтинија алтернатива ’золгенсми’. А то, наравно, није тачно”, каже Паул.

Јоаким Шпрос, председник немачког удружења пацијената оболелих од мишићне дистрофије, такође не одобрава „томболу” коју је организовао „Новартис”.

„Овај лек мора бити доступан свима који имају здравствену потребу за њим. Зато би на томе заједно требало да раде званичници из Министарства здравља, лекари, фармацеути и родитељи”, каже Шпрос.