Најскупљи лек на свету кошта 3,5 милиона долара

Америчка Агенција за храну и лекове (ФДА) одобрила је „хемгеникс”, нови лек против хемофилије, болести поремећаја згрушавања крви.

Произвођач терапије „ЦЛС Бехринг” одредио је цену од 3,5 милиона долара по третману, чиме је овај лек постао најскупљи на свету. Реч је о генској терапији којом се лече одрасли од хемофилије Бе, генетичког поремећаја коагулације који се манифестује повећаним обимом крварења или спонтаним крварењем, најчешће у великим зглобовима. Ова болест погађа једну од 40.000 особа, од којих су већина мушкарци.

Класичан третман подразумева рутинску интравенозну инфузију како би се одржали довољни нивои недостајућег фактора згрушавања крви, али нова терапија би требало да представља једнократну инфузију, преноси Танјуг.

Према анализи једне америчке здравствене компаније, најскупљи лек у САД досад је био „золгенсма”, који је ФДА одобрила 2019. године за лечење спиналне мишићне атрофије и који кошта 2,1 милион долара по третману.

Како за „Политику” истиче професор др Радан Стојановић, клинички фармаколог с Медицинског факултета у Београду, лекови за ретке болести јако су скупи јер фармацеутске куће које их производе сматрају да немају велику зараду сходно малом броју пацијената који их узимају.

– Велика су улагања да би се дошло до једног оваквог лека. Реч је о новим технологијама које се користе да би се дошло до овако значајних терапија. Зато су нови медикаменти за ретке болести скупи. Када ће постати јефтинији и доступнији, зависи од фармацеутске куће која је произвођач – наводи др Стојановић.

Дејан Петровић, председник Удружења хемофиличара Србије, каже за наш лист да се о генској терапији говори годинама и да је до сада урађено доста клиничких студија.

– Годинама чекамо да се оваква терапија појави јер је и раније било најава о томе. Било је потребно да се докаже безбедност и ефикасност лека да би се он нашао у примени. За сада је терапија одобрена у Америци, што је углавном случај код многих лекова, који се неколико месеци касније појаве и у Европи. Када га одобри Европска агенција за лекове, онда би носилац дозволе за терапију, уколико му је наше тржиште интересантно, требало да поднесе захтев за регистрацију код наше агенције. То сигурно неће бити тако брзо јер је цена лека изузетно висока, али ми очекујемо да ће у догледно време још нека компанија произвести сличну терапију, што би довело до спуштања цене „хемгеникса” због конкуренције – наглашава Петровић.

Наш саговорник истиче да су иначе лекови који се користе за лечење хемофилије веома скупи и да могу да коштају по 200.000–300.000 долара годишње по пацијенту.

– Уколико би нова генска терапија била једном примењена и трајала цео живот, што још не знамо са сигурношћу, онда се исплати плаћање лека по овој огромној цени јер то кошта колико десет година лечења другим лековима. То би и здравственим фондовима било исплативо на дужи рок. Можда би фондови могли да се договоре с произвођачем терапије па да плаћају лек неколико година, а не одједном целу суму. Надамо се да ће нова терапија доћи и у Србији, иако знамо да то неће бити тако брзо – истиче Петровић и додаје да се досадашња терапија заснива на надокнади фактора за згрушавање крви који нама недостају. Највећи број пацијената терапију прима два-три пута недељно интравенски. Ако не примају редовно терапију, долази до спонтаних и унутрашњих крварења у зглобовима и мишићима.

– Захваљујући сарадњи пацијената, лекара, РФЗО-а и Министарства здравља, последњих година је доста смањен јаз који је постојао између развијених земаља и нас у смислу доступности терапија. Код нас пацијенти сада примају савремену терапију која се примењује и у другим државама. Деца са хемофилијом која редовну иду на терапију одрастају нормално и немају промене у зглобовима и мишићима. То раније није био случај код нас. Раније су пацијенти већ у тинејџерском добу имали озбиљна оштећења зглобова и постали су инвалиди због недостатка терапије. Када је реч о новој најскупљој терапији на свету, даје се само једном интравенски. Самим тим, квалитет живота пацијента се драстично поправља, особа фактички више нема хемофилију јер почиње сама да „производи” тај недостајући фактор за згрушавање крви. То је нови приступ у лечењу – сматра Петровић.

Хемофилија је наследна болест. То значи да се преноси с мајке на дете у време рођења. Крв особе с хемофилијом не згрушава се нормално. Особа с хемофилијом не крвари јаче или брже, него дужи временски период. Многи људи верују да хемофиличари крваре много из мањих посекотина, што баш и није тачан податак, јер су много озбиљнија унутрашња крварења у зглобовима, посебно у коленима, чланцима и лактовима, ткивима и у мишићима. Уколико се крварење догоди у виталном органу, посебно мозгу, живот особе с хемофилијом је угрожен. Хемофилија се најчешће дијагностикује код детета у току прве године живота. Научници процењују да трошак за сваког пацијента у развијеним земљама с умереном до тешком хемофилијом Бе износи од 21 до 23 милиона долара током живота.