Najskuplji lek na svetu košta 3,5 miliona dolara

Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je „hemgeniks”, novi lek protiv hemofilije, bolesti poremećaja zgrušavanja krvi.

Proizvođač terapije „CLS Behring” odredio je cenu od 3,5 miliona dolara po tretmanu, čime je ovaj lek postao najskuplji na svetu. Reč je o genskoj terapiji kojom se leče odrasli od hemofilije Be, genetičkog poremećaja koagulacije koji se manifestuje povećanim obimom krvarenja ili spontanim krvarenjem, najčešće u velikim zglobovima. Ova bolest pogađa jednu od 40.000 osoba, od kojih su većina muškarci.

Klasičan tretman podrazumeva rutinsku intravenoznu infuziju kako bi se održali dovoljni nivoi nedostajućeg faktora zgrušavanja krvi, ali nova terapija bi trebalo da predstavlja jednokratnu infuziju, prenosi Tanjug.

Prema analizi jedne američke zdravstvene kompanije, najskuplji lek u SAD dosad je bio „zolgensma”, koji je FDA odobrila 2019. godine za lečenje spinalne mišićne atrofije i koji košta 2,1 milion dolara po tretmanu.

Kako za „Politiku” ističe profesor dr Radan Stojanović, klinički farmakolog s Medicinskog fakulteta u Beogradu, lekovi za retke bolesti jako su skupi jer farmaceutske kuće koje ih proizvode smatraju da nemaju veliku zaradu shodno malom broju pacijenata koji ih uzimaju.

– Velika su ulaganja da bi se došlo do jednog ovakvog leka. Reč je o novim tehnologijama koje se koriste da bi se došlo do ovako značajnih terapija. Zato su novi medikamenti za retke bolesti skupi. Kada će postati jeftiniji i dostupniji, zavisi od farmaceutske kuće koja je proizvođač – navodi dr Stojanović.

Dejan Petrović, predsednik Udruženja hemofiličara Srbije, kaže za naš list da se o genskoj terapiji govori godinama i da je do sada urađeno dosta kliničkih studija.

– Godinama čekamo da se ovakva terapija pojavi jer je i ranije bilo najava o tome. Bilo je potrebno da se dokaže bezbednost i efikasnost leka da bi se on našao u primeni. Za sada je terapija odobrena u Americi, što je uglavnom slučaj kod mnogih lekova, koji se nekoliko meseci kasnije pojave i u Evropi. Kada ga odobri Evropska agencija za lekove, onda bi nosilac dozvole za terapiju, ukoliko mu je naše tržište interesantno, trebalo da podnese zahtev za registraciju kod naše agencije. To sigurno neće biti tako brzo jer je cena leka izuzetno visoka, ali mi očekujemo da će u dogledno vreme još neka kompanija proizvesti sličnu terapiju, što bi dovelo do spuštanja cene „hemgeniksa” zbog konkurencije – naglašava Petrović.

Naš sagovornik ističe da su inače lekovi koji se koriste za lečenje hemofilije veoma skupi i da mogu da koštaju po 200.000–300.000 dolara godišnje po pacijentu.

– Ukoliko bi nova genska terapija bila jednom primenjena i trajala ceo život, što još ne znamo sa sigurnošću, onda se isplati plaćanje leka po ovoj ogromnoj ceni jer to košta koliko deset godina lečenja drugim lekovima. To bi i zdravstvenim fondovima bilo isplativo na duži rok. Možda bi fondovi mogli da se dogovore s proizvođačem terapije pa da plaćaju lek nekoliko godina, a ne odjednom celu sumu. Nadamo se da će nova terapija doći i u Srbiji, iako znamo da to neće biti tako brzo – ističe Petrović i dodaje da se dosadašnja terapija zasniva na nadoknadi faktora za zgrušavanje krvi koji nama nedostaju. Najveći broj pacijenata terapiju prima dva-tri puta nedeljno intravenski. Ako ne primaju redovno terapiju, dolazi do spontanih i unutrašnjih krvarenja u zglobovima i mišićima.

– Zahvaljujući saradnji pacijenata, lekara, RFZO-a i Ministarstva zdravlja, poslednjih godina je dosta smanjen jaz koji je postojao između razvijenih zemalja i nas u smislu dostupnosti terapija. Kod nas pacijenti sada primaju savremenu terapiju koja se primenjuje i u drugim državama. Deca sa hemofilijom koja redovnu idu na terapiju odrastaju normalno i nemaju promene u zglobovima i mišićima. To ranije nije bio slučaj kod nas. Ranije su pacijenti već u tinejdžerskom dobu imali ozbiljna oštećenja zglobova i postali su invalidi zbog nedostatka terapije. Kada je reč o novoj najskupljoj terapiji na svetu, daje se samo jednom intravenski. Samim tim, kvalitet života pacijenta se drastično popravlja, osoba faktički više nema hemofiliju jer počinje sama da „proizvodi” taj nedostajući faktor za zgrušavanje krvi. To je novi pristup u lečenju – smatra Petrović.

Hemofilija je nasledna bolest. To znači da se prenosi s majke na dete u vreme rođenja. Krv osobe s hemofilijom ne zgrušava se normalno. Osoba s hemofilijom ne krvari jače ili brže, nego duži vremenski period. Mnogi ljudi veruju da hemofiličari krvare mnogo iz manjih posekotina, što baš i nije tačan podatak, jer su mnogo ozbiljnija unutrašnja krvarenja u zglobovima, posebno u kolenima, člancima i laktovima, tkivima i u mišićima. Ukoliko se krvarenje dogodi u vitalnom organu, posebno mozgu, život osobe s hemofilijom je ugrožen. Hemofilija se najčešće dijagnostikuje kod deteta u toku prve godine života. Naučnici procenjuju da trošak za svakog pacijenta u razvijenim zemljama s umerenom do teškom hemofilijom Be iznosi od 21 do 23 miliona dolara tokom života.